Essais Thérapeutiques

Mise à jour lundi 15/02/2021

Les membres des commissions

La Filière Filnemus est constituée de deux commissions essais thérapeutiques. La commission essais thérapeutiques pédiatriques (ComET) et la commission essais thérapeutiques adultes.

La commission essais thérapeutiques adulte est composée de 3 coordonnateurs et 14 médecins experts. 


Coordonnateurs :

  • Pr Shahram ATTARIAN (Neurologue, Marseille)
  • Pr Pascal LAFORET (Neurologue, Paris)
  • Pr David ADAMS (Neurologue, Kremlin Bicêtre)

Membres de la Commission :

  • Pr Jean-Phillipe CAMDESSANCHE
  • Dr Pascal CINTAS
  • Pr Gwendal LE-MASSON
  • Pr Laurent MAGY
  • Dr Aleksandra NADAJ-PAKLEZA
  • Pr Yann PEREON
  • Pr Sabrina SACCONI
  • Dr Emmanuelle SALORT
  • Dr Guilhem SOLE
  • Dr Marco SPINAZZI
  • Dr Tanya STOJKOVIC 
  • Dr Céline TARD 

La commission essais thérapeutiques pédiatrique est composée de 2 coordonnateurs et 40 médecins experts. 

Coordonnateurs :

  • Dr Claude CANCES (Neurologue, Toulouse)
  • Dr Juliette ROPARS (Neurologue, Brest)
     

Le domaine d'action

Les maladies neuromusculaires regroupent un nombre très important de maladies rares (plus de 200), qui ont en commun une atteinte du système nerveux périphérique avec pour conséquence un trouble de l’autonomie motrice plus ou moins important. Malgré les progrès très importants ces trois dernières décennies sur l’origine et la physiopathologie des différentes maladies neuromusculaires, la très grande majorité reste sans traitement spécifique curatif. Le traitement représente une attente majeure pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire, mais également pour les cliniciens et chercheurs souvent impliqués depuis des années, voire des décennies dans cette action. La complexité et la diversité des maladies ciblées expliquent, certainement au moins en partie, la difficulté de la tâche sur un plan médico-scientifique. Les différents professionnels impliqués dans le développement des traitements pour les maladies neuromusculaires manquent encore de liens et d’interactions constructives et optimales entre eux. Beaucoup n’ont pas toutes les informations sur les besoins attendus par les patients, les priorités et contraintes des médecins et soignants, les découvertes et projets des chercheurs. Ce constat est un frein au développement des essais cliniques et aux projets qui pourraient être les plus utiles et efficaces. Un dialogue constructif, maladie par maladie, problème par problème, entre les différents acteurs de la chaîne du développement des traitements ainsi qu’une meilleure coordination des forces en présence devraient permettre de mieux cibler et développer les actions.

Pour cela la commission essais thérapeutiques a pour but d’informer/ de diffuser l’information sur les essais thérapeutiques ET d’optimiser l’inclusion des patients sur l’ensemble du territoire et la participation d’un maximum de centres dans le domaine des maladies neuromusculaires en France.

Les principaux objectifs sont de :

1.1. Promouvoir la réalisation et le bon déroulement des essais thérapeutiques :

  • Favoriser  la visibilité et faciliter le dialogue avec les promoteurs institutionnels (académiques) et industriels,
  • Répondre rapidement et de façon coordonnée à tout appel d’offre national ou international concernant la participation à un essai thérapeutique dans les MNM, académique ou industriel,
  • Favoriser et optimiser la réalisation d’essais thérapeutiques, tant au niveau du recrutement que du respect des critères de qualité,
  • Favoriser et optimiser la conception (contenu et pertinence) d’essais thérapeutiques,
  • Développer des partenariats européens et internationaux,
  • Permettre de répondre aux questions des promoteurs (en particulier industriels) sur le nombre de patients éligibles à un essai donné, les équipes en charge des patients en interface avec les informations confidentielles des bases de données dans le cadre de la filière FILNEMUS. 

1.2. Renforcer les liens fonctionnels entre les différentes équipes partenaires :

  • Faciliter la circulation de l’information, dans le respect de la confidentialité requise  en matière d’essais thérapeutiques, auprès des CRMR et CCMR Filnemus. 
  • Partager entre les différentes équipes les compétences méthodologiques, techniques et logistiques pour la réalisation des essais thérapeutiques,
  • Identifier précisément le potentiel et les domaines d’expertises communs et/ou spécifiques de chaque équipe.

1.3. Améliorer l’accès aux essais thérapeutiques pour l’ensemble des patients :

  • Permettre le déroulement des essais au plus près des patients et de leur prise en charge sur l’ensemble du territoire,
  • Renforcer la continuité entre prise en charge et essais pour éviter les ruptures,
  • Travailler en lien avec les différentes associations de patients.