Essais Thérapeutiques

Les maladies neuromusculaires regroupent un nombre très important de maladies rares (plus de 200), qui ont en commun une atteinte du système nerveux périphérique avec pour conséquence un trouble de l’autonomie motrice plus ou moins important. Malgré les progrès très importants ces trois dernières décennies sur l’origine et la physiopathologie des différentes maladies neuromusculaires, la très grande majorité restent sans traitement spécifique curatif. Le traitement représente une attente majeure pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire, mais également pour les cliniciens et chercheurs souvent impliqués depuis des années, voire des décennies dans cette action. La complexité et la diversité des maladies ciblées expliquent, certainement au moins en partie, la difficulté de la tâche sur un plan médico-scientifique. Les différents professionnels impliqués dans le développement des traitements pour les maladies neuromusculaires manquent encore de liens et d’interactions constructives et optimales entre eux. Beaucoup n’ont pas toutes les informations sur les besoins attendus par les patients, les priorités et contraintes des médecins et soignants, les découvertes et projets des chercheurs. Ce constat est un frein au développement des essais cliniques et aux projets qui pourraient être les plus utiles et efficaces. Un dialogue constructif, maladie par maladie, problème par problème, entre les différents acteurs de la chaine du développement des traitements ainsi qu’une meilleure coordination des forces en présence devrait permettre de mieux cibler et développer les actions.

Pour cela la commission essais thérapeutiques a pour objectif de :

1.       Recenser les différents partenaires potentiellement impliqués dans le développement et le déroulement d’un essai thérapeutique et surtout leurs ressources pour être en mesure de savoir qui est capable de faire quoi et comment :

               -Centres de référence et centres de compétences maladies neuromusculaires avec leurs ressources et leurs centres d’intérêts particuliers,

               -Equipes de recherche orientées vers les maladies neuromusculaires avec leurs moyens et les axes de recherche qu’elles développent.

2.       Fédérer ces différents partenaires dans un réseau avec une charte de fonctionnement partagée.

3.       Connaître les principales caractéristiques et les objectifs des différents essais cliniques en cours et en projet.

4.       Développer des groupes de travail maladie par maladie et/ou problème par problème, impliquant les associations de malades, chercheurs et cliniciens experts dans le domaine, pour mieux cibler et guider les actions dans le développement des traitements.

Les membres de la commission

Coordonnateurs :

-          Shahram ATTARIAN (Neurologue, Marseille, pour les neuropathies périphériques de l’adulte)

-          Pascal LAFORET (Neurologue, Paris, pour les pathologies musculaires de l’adulte)

-          François RIVIER (Neuropédiatre, Montpellier, pour les pathologies neuromusculaires de l’enfant)

Membres de la Commission :

-          David ADAMS (Neurologue, Kremlin-Bicêtre)

-          Helge AMTHOR (Neuropédiatre, Garches)

-          Christine BARNERIAS (Neuropédiatre, Paris)

-          David BENDAHAN (Chercheur, Marseille)

-          Olivier BENVENISTE (Interniste, Paris)

-          Carole BERARD (MPR, Bron)

-          Jean-Philippe CAMDESSANCHE (Neurologue, St Etienne)

-          Claude CANCES (Neuropédiatre, Toulouse)

-          Robert CARLIER (Radiologue, Garches)

-          Jean-Marie CUISSET (Neuropédiatre, Lille)

-          Céline DOGAN (Ingénieur de Recherche, Paris)

-          Denis DUBOC (Cardiologue, Paris)

-          Andoni ECHANIZ-LAGUNA (Neurologue, Strasbourg)

-          Brigitte FAUROUX (Pneumologue, Paris)

-          Géraldine HONNET (Directeur Développement Clinique, AFM-Téléthon)

-          Arnaud ISAPOF (Neuropédiatre, Paris)

-          Emmanuelle LAGRUE (Neuropédiatre, Tours)

-          Joëlle MICALLEF (Pharmacologue, Marseille)

-          Guillaume NICOLAS (Neurologue, Garches)

-          David ORLIKOWSKI (Neurologue, Garches)

-          Yann PEREON (Neurologue, Nantes)

-          Sabrina SACCONI (Neurologue, Nice)

-          Laurent SERVAIS (Neuropédiatre, Paris)

-          Karine VIALA BOSC (Neurologue, Paris)

-          Karim WAHBI (Cardiologue, Paris)