COMMUNICATION CONCERNANT LE SKYCLARYS - Avril 2024

Skyclarys est disponible en France depuis janvier 2024 pour les patients avec Ataxie de Friedreich (AF) de plus de 16 ans qui sont affiliés à la sécurité sociale française, sous réserve d'une prescription hospitalière par un neurologue ou neuropédiatre du réseau expert des filières BRAIN-TEAM et FILNEMUS, de l’absence de contre-indication et d’un suivi spécifique. A ce jour, la France est le seul pays d’Europe où Skyclarys est disponible.

L’arrivée de Skyclarys en janvier 2024 a nécessité, pour le réseau de référence, un important travail de coordination nationale,  ainsi qu’une réorganisation locale des centres qui doivent faire face à une charge de travail accrue. Entre janvier et mars, le traitement a été dispensé à des patients ayant en majorité une forme légère à modérée. Des patients avec une atteinte plus sévère ou des contre-indications relatives ont pu aussi recevoir ce traitement après l’aval d’une réunion de concertation pluridisciplinaire.

A la mi-avril, 117 patients ont un traitement instauré. Après discussion collégiale, le réseau de référence fait le choix d’élargir la prescription, le score SARA < 30 ne fait plus partie des critères pris en compte.

Néanmoins, la décision de prescription reste évaluée en fonction du rapport bénéfice/risque attendu selon l’état de chaque patient. Elle est prise avec le neurologue ou neuropédiatre référent, en fonction de l’état clinique (en particulier neurologique et cardiologique) et de critères biologiques (en particulier hépatiques). Skyclarys provoque une élévation des transaminases >3N dans 30% des cas, progressivement réversible, et >5N dans 15% des cas.

Il existe des contre-indications de prescription dans le RCP (Résumé des Caractéristiques du Produit) émis par les autorités de santé : insuffisance hépatique Child-Pugh C, ↑ transaminases à >5N (ou >3N avec Bilirubine >2N), insuffisance cardiaque congestive, grossesse en cours, hypersensibilité au produit.

Des préconisations supplémentaires sont émises par le réseau expert :

• Réserve, au cas par cas : atteinte neurologique évoluée, diabète déséquilibré, diminution de la fraction d’éjection (FE<50%), antécédent récent d’insuffisance cardiaque, arythmie/flutter, greffe cardiaque. Pour mémoire, il n'y a aucune donnée d’efficacité, ou de tolérance chez les patients avec diabète déséquilibré, antécédent d’insuffisance cardiaque ou arythmie qui étaient exclus des études et l’effet bénéfique a été montré seulement chez les patients avec une AF légère à modérée.
• Élévation des transaminases >5N : arrêt du traitement pendant 15 jours, surveillance des transaminases et à leur normalisation, reprise progressive à faible dose (50 ou 100 mg) pendant plusieurs semaines + suivi du bilan hépatique. La reprise du traitement à dose pleine est possible dans la quasi totalité des cas.  (Conseils issus de l’expérience américaine)
• vatiquinone : le double traitement pourra être proposé si le patient a terminé un an de traitement par vatiquinone en phase d’extension.
• idebenone : surveillance accrue en cas d’association avec l’idebenone à fortes doses.

CRMR NEUROGÉNÉTIQUE : Pr A DURR, Dr C EWENCZYK

FSMR des Maladies NeuroMusculaires Rares (FILNEMUS) : Pr S ATTARIAN

Association AFAF