Newsletter Commission Essais Thérapeutiques

Le rapport de la Commission des Essais Thérapeutiques de Filnemus concernant les avancées majeures en 2018 dans les neuropathies périphériques est disponible en ligne.

 

Après presque 30 ans de promesses tempérées par des échecs, les thérapies géniques et les médicaments innovants vont devenir dans un avenir proche une composante essentielle de l'arsenal thérapeutique dans les neuropathies héréditaires. En 2018, trois traitements ayant démontré leur efficacité dans deux neuropathies héréditaires ont été annoncés : deux d’entre eux dans les neuropathies amyloïdes héréditaires associées à une mutation du gène TTR (Patisiran et Inotersen) et un troisième  dans le CMT1A (PXT3003). Les centres français ont joué un rôle majeur dans l’organisation et le déroulement de ces essais cliniques.

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