Pénurie des traitements par Immunoglobulines : la commission des essais thérapeutiques de FILNEMUS se mobilise

Les immunoglobulines (Ig) humaines polyvalentes sont des préparations thérapeutiques provenant du plasma sanguin.

Leur large spectre de réactivité́ immunitaire repose sur la présence d’une grande diversité́ d’anticorps. Les Ig servent de traitement de substitution des déficits immunitaires primaires et secondaires ou de traitement immunomodulateur de plusieurs maladies auto-immunes. La plupart des Ig sont administrées par voie intraveineuse (IgIV), mais certaines commencent à l’être par voie sous-cutanée (IgSC).

A ce jour, les autorisations de mise sur le marché des Ig ne s’appliquent qu’à un très faible nombre d’indications. Cependant, la pratique médicale a élargi progressivement leurs indications à plus d’une centaine de pathologies, notamment en neurologie.

Il existe actuellement une pénurie mondiale qui va perdurer car la consommation d’IgIV augmente inexorablement sans compter la demande actuellement marginale mais en forte croissance des pays émergents comme la Chine, l’Inde ou les pays de l’Amérique du sud. A cela s’ajoutent la multiplication des indications, des coûts de production élevés et un approvisionnement lui-même sujet à des pénuries.

En France, il existe actuellement une pénurie très préoccupante d’IgIV avec des conséquences importantes pour la prise en charge des patients. Ainsi, des patients sans réelle alternative thérapeutique (par exemple neuropathie avec bloc de conduction) ont pu se trouver en rupture thérapeutique.

Dans ce contexte de pénurie, le bon usage des Ig représente un véritable enjeu de santé publique et nécessite un changement des pratiques et des habitudes de prescription afin de réserver ces  thérapeutiques à des indications justifiées.

La commission des essais thérapeutiques de FILNEMUS s’est très vite préoccupée de ces difficultés. Elle a attiré l’attention des autorités de santé et fait des propositions d’amélioration basées sur l’expérience des centres de référence neuromusculaires  tout en tenant compte de l’hétérogénéité des moyens et des pratiques de chacun d’entre eux. La commission a ainsi montré aux autorités que la Filière était très réactive en proposant des solutions consensuelles d’experts. Elle est sensible aux difficultés socio-économiques mais est également  soucieuse  d’apporter des soins optimaux.

Sous l’impulsion de la Commission, des groupes de travail incluant des experts1 et des représentants des associations de patients (AFM-Téléthon et AFNP, Association Française contre les Neuropathies Périphériques) ont été constitués autour des grands thèmes des pathologies neuromusculaires :  le syndrome de Guillain Barré et ses variantes, les syndromes myasthéniques autoimmuns, les polyradiculoneuropathies inflammatoires démyélinisantes chroniques, le syndrome de Lewis et Sumner, les neuropathies motrices multifocales, le but étant de proposer dans un premier temps une actualisation du tableau de la hiérarchisation des indications des Igs établi en 2013. Cette actualisation des indications d’Ig en neurologie a été soumise au Comité Scientifique Spécialisé Temporaire2, qui s’est réuni le 4 avril 2018 à l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Parmi les propositions fortes de la commission figurait la nécessité de l’encadrement des prescriptions par :

- la validation initiale du diagnostic et la réévaluation périodique de la pertinence de la poursuite du traitement au long cours pour les pathologies neuromusculaires rares et/ou relevant d’un Centre de Référence ou de Compétence neuromusculaire.

- la validation préalable en réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) le cas échéant ou par un avis spécialisé.

L’ANSM a accepté l’ensemble des propositions de la commission des essais thérapeutiques de FILNEMUS. La nouvelle hiérarchisation proposée est en cours de finalisation et fera l’objet d’une circulaire dont la diffusion est prévue courant mai 2018 auprès des Agences Régionales de Santé (ARS), des établissements de santé et des professionnels de santé. Elle sera également relayée via le réseau des Centres de référence maladies rares et Filières de Santé Maladies Rares (FSMR), les sociétés savantes concernées et les associations de patients concernées.

1 Coordinateurs : Pr. Shahram Attarian (Marseille) ; Pr. David Adams (Paris),

Groupe expert : Dr Emilien Delmont (Marseille), Dr Emmanuelle Campana-Salort (Marseille), Dr. Guilhem Solé (Bordeaux), Dr. Philippe Petiot (Lyon), Dr. Karine Viala (Paris), Pr. Jean-Philippe Camdessanché (St Etienne), Pr. Laurent Magy (Limoges), Pr. Guillaume Nicolas (Paris), Pr. Bruno Eymard (Paris), Pr. Gwendal Le Masson (Bordeaux), Pr Pascal Laforêt (Paris), Pr. François Rivier (Montpellier), Pr. Brigitte Chabrol (Marseille), Pr. Isabelle Desguerre (Paris)

Associations : Mr. Jean-Philippe Plançon (AFNP), Mme. Annie Archer, Mr. Hervé Nabarette (AFM-Téléthon)

2 composé d’un groupe d’experts de différentes spécialités professionnels de santé et associations de patients consacré à la révision des usages prioritaires des Ig.