Resultats de l'étude Ultragenyx Pharmaceutical Inc dans la Myopathie à GNE

Pour votre information, en tout début de semaine , le 22 août 2017, Ultragenyx Pharmaceutical Inc., a publié des

données sur les résultats de l'étude de phase III , randomisée, en double aveugle vs placebo de notre produit UX001 (SA-ER, acide sialique à libération prolongée) dans la Myopathie à GNE.

l'étude, qui consistait en une période de traitement de 48 semaines, n’a pas confirmé les résultats prometteurs sur le gain de force dans les extrémités supérieures que la phase II avait mis en évidence . Dans l'ensemble, UX001 a été bien toléré, mais n'a montré aucun bénéfice par rapport au placebo dans la stabilisation de la force des membres supérieures ou dans l'amélioration des membres inférieurs.

Vous trouverez  ci-dessous le lien du communiqué de presse

Http://ir.ultragenyx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1037951


Compte tenu du manque d'efficacité démontrée dans l'étude, Ultragenyx a pris la décision  de mettre fin au programme de développement UX001, y compris toutes les études évaluant UX001 dans GNEM ainsi que les projets en cours .

Pr Shahram Attarian

Pour le comission d’essai thérapeutique de FILNEMUS