SMA : mobilisation générale !

Les amyotrophies spinales (ou SMA), et tout particulièrement leur traitement, sont sous les feux de l’actualité depuis plusieurs semaines.

Le 23 décembre dernier, la FDA (Food and Drug Administration) américaine a délivré une autorisation de mise sur le marché pour le nusinersen, un oligo-antisens développé initialement par la compagnie californienne Bionis puis commercialisé par le laboratoire américano-suisse Biogen. L’autorisation de ce produit désormais dénommé Spinraza™ vaut pour tous les types de SMA. En pratique, et sous réserve d’un inventaire plus précis, seuls les enfants atteints de type I (la forme la plus grave de la maladie) commencent à être traités. La voie d’administration du Spinraza™, en l’occurrence intra-thécale, et son prix exorbitant (750.000 dollars la première année, et 350.000 les années suivants) constituent incontestablement deux freins à une utilisation plus générale de ce médicament innovant. L’effet le plus important chez les type I est un allongement statistiquement significatif de la survie et, pour certains, l’acquisition de nouveaux niveaux moteurs. Il semble néanmoins qu’un nombre non négligeable d’enfants soient dits non-répondeurs et que, par ailleurs, les troubles bulbaires aient tendance à persister. La tolérance du produit est jugée bonne dans l’ensemble mais on manque encore de recul.

En France, l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) délivre, dans l’attente d’une décision officielle de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) sur le sujet, des autorisations de prescription dans le cadre d’ATU pour l’instant strictement nominatives. Des discussions sont en cours pour mettre en place une ATU de cohorte qui aurait l’avantage de simplifier beaucoup les procédures. Le prix du Spinraza™ n’est pas encore fixé en France (ni dans le reste de l’Europe du reste). Il le sera au terme d’un long processus administratif et de négociations, sans doute complexes vu le niveau de prix pratiqué aux Etats-Unis, entre le laboratoire Biogen et les autorités sanitaires hexagonales.

A ce jour, beaucoup de questions se posent pour les cliniciens et pour les intéressés. Les données prouvant l’efficacité du produit sont toujours en attente de publication officielle. Le choix de la population ciblée est par définition sujet à discussion. La mise en place du recueil de données, indispensable pour juger à moyen terme de l’intérêt du médicament, se fait lentement. La collision possible avec d’autres essais thérapeutiques suscite des interrogations voire des inquiétudes. On citera, pour l’exemple, le cas d’un essai avec un autre oligo-antisens, cette fois-ci à administration orale, développé par le laboratoire Roche et qui est en phase de déploiement des centres d’essai.

La filière Filnemus a pris l’initiative de faire le lien entre tous les acteurs concernés (cliniciens, sociétés savantes, familles et industriels du médicament) en mettant en place un groupe de travail ad hoc. Ce dernier vise à harmoniser les informations du domaine (tant au niveau scientifique que réglementaire) mais aussi à être force de propositions.  La constitution d’un registre pour les enfants traités par Spinraza™ et d’une base de données nationale SMA (destinée à recenser tous les cas français, tous types confondus), ainsi qu’une étude scientifique à visée épidémiologique, sont les priorités du moment et mobilisent plusieurs commissions de Filnemus. 

J. Andoni Urtizberea