Registre SMA France

27/01/2020

Le coordonnateur du centre neuromusculaire pédiatrique de Garches (Pr Susana Quijano-Roy) et le responsable de l’Unité de Recherche Clinique Paris Saclay APHP (Pr Lamiae Grimaldi) annoncent le démarrage du registre national des amyotrophies spinales proximale 5q  (REGISTRE SMA FRANCE). L’habilitation de nouveaux centres jusqu’à l’extension à tout le réseau nationale sera progressive au cours de l’année 2020.

Il s’agit d’un registre global (tous les types et du nouveau-né à l’adulte), complexe et exhaustif. Plus de mille patients sont aujourd’hui suivis dans les 55 centres neuromusculaires du réseau FILNEMUS mais l’épidémiologie et les données cliniques, les effets des traitements, les modalités de prise en charge, les complications de la maladie ne sont pas encore bien connues. Plus encore, l’arrivée des nouvelles thérapies nécessite d’un suivi et collection de données permettant d’évaluer les effets thérapeutiques et de surveiller des effets adverses pouvant apparaître. Ce registre explorera aussi des aspects de qualité de vie des patients et de surcharge (burden) des aidants.

Pour plus d’information, visitez le lien https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04177134 et/ou contactez les responsables de la mise en place (nawal.derridj(at)aphp.fr; susana.quijano-roy(at)aphp.fr)