Registre Français des Sarcoglycanopathies

La Registre Français des Sarcoglycanopathies a pour objectifs :

• Offrir une localisation rapide et sécurisée de tous les patients potentiels ainsi que leurs données cliniques, moléculaires et des données histologiques pour accélérer et mieux caractériser les essais cliniques ultérieurs.
• Améliorer la compréhension de l'identification, de la variabilité, de la progression et de l'histoire naturelle des manifestations de Sarcoglycanopathies.
• Assister la communauté médicale prenant en charge des Sarcoglycanopathies dans l'élaboration de recommandations pour le suivi des patients et des rapports sur les résultats des patients pour aider à optimiser les soins aux patients.
• Caractériser et décrire la population atteinte de Sarcoglycanopathies dans son ensemble et évaluer l'efficacité à long terme et la sécurité des options de traitement disponibles.
• Description de la population dépistée attendue (critères d'inclusion, zone de rattrapage, nombre de patients devrait atteindre l'intégralité) 

Responsable scientifique :

• 👤 Pr Pascal LAFORÊT
• 📧 

Chef.fe de projet :

• 👤 Aurélie JOUY
• 📧 AJOUY@afm-telethon.fr

🔗Site internet