DIU Maladies Rares
Comprendre les particularités de la conception et de la conduite d’un essai thérapeutique.
Mise à jour mardi 13/05/2025
Résumé
L’objectif de ce DIU est de former les experts des centres de référence et de compétence, les pharmaciens et autres professionnels aux spécificités des essais thérapeutiques inhérentes aux maladies rares et ultra-rares, dans le but de pouvoir participer, concevoir et conduire un essai thérapeutique dans le domaine des maladies rares.
Équipe pédagogique
Coordonnateurs du diplôme :
- Pr Laurence FAIVRE - UFR des Sciences de Santé Dijon
- Pr Marc BARDOU - UFR des Sciences de Santé Dijon
- Pr Eric HACHULLA - Faculté de médecine de Lille
- Pr Alexandre BELOT - Université Lyon 1
- Pr Olivier BLIN - Université Aix-Marseille
Comité scientifique :
Laurence Faivre, Marc Bardou, Eric Hachulla, Alexandre Belot, Salma Kotti, Olivier Blin, Anne-Catherine Perroy, Bertrand Fontaine, Pierre Levy, Jean-Hugues Trouvin Représentant des entreprises du médicament (LEEM) : Antoine Ferry, Nathalie Schimdely Représentant des instances réglementaires : Alban Dhanani Représentants des associations de patients (Hélène BerrueGaillard, Alliance Maladies Rares, Serge Braun, AFM) Autres représentants de filières de Santé Maladies rares (FSMR) : Geneviève Baujat, Massimiliano Rossi, Justine Bacchetta, Frédéric Gottrand, Olivier Sitbon, Marc Michel, Maxime Luu, Jean-Marie Jouannic
Universités
- Université de Bourgogne
- Université de Lille
- Université de Lyon
- Université d'Aix-Marseille
Public concerné
- Professionnel
- Étudiant
Villes
- Lyon (69)
- Lille (59)
- Dijon (21)
- Marseille (13)
Type de formation
DU /DIU Approches transdisciplinaires - Pratiques Professionnelles
Description
Objectif et compétences acquises au terme de la formation :
- Savoir comment construire et mener un essai thérapeutique pour les maladies rares :
- Connaitre l’environnement des maladies rares et des essais thérapeutiques
- Savoir analyser et critiquer un protocole
- Connaitre les méthodologies et outils utiles (types d’essai, outils statistiques, etc.) pour la construction d’un essai
- Comprendre les étapes qui mènent de la recherche fondamentale à la recherche clinique
- Connaitre les bases règlementaires liées aux essais thérapeutiques dans les MR (autorisation, enregistrement, surveillance) et les spécificités pédiatriques
- Etre sensibilisé au financement (budget) pour la conduite d’un essai clinique
- Connaitre les outils pour l’évaluation médico-économique (viabilité clinique et économique)
- Etre sensibilisé au repositionnement de médicament dans les MR
- Etre sensibilisé à la dimension éthique et sociétale liée à la recherche sur les MR, (essai pédiatriques, coût d’un médicament, etc.)
Métiers concernés
- Médecin
- Pharmacien
- Interne
- Scientifique
- Métiers de la recherche
- Représentant des autorités de régulation
- Représentant d’associations
- Journaliste médical
- Paramédicaux
Durée de la formation
Le DIU est organisé sur une année universitaire.
Cette formation de 105 h alterne des modules de e-learning et des modules présentiels (Lyon, Lille, Dijon) pour permettre le partage d’expérience et les travaux pratiques.
Période de la formation
Novembre à juin
Universités
- Université de Bourgogne
- Université de Lille
- Université de Lyon
- Université d'Aix-Marseille
Disciplines
Module 1 - Les bases avant de commencer
Séminaire 1 - Concept de l’essai thérapeutique en maladies rares
Module 2 - Recherche translationnelle : du développement pré-clinique aux essais thérapeutiques
Module 3 - Bases réglementaires spécifiques aux essais thérapeutiques en maladies rares
Module 4 - Evaluation de la viabilité clinique et économique d’un projet médicament
Séminaire 2 - Cycle de vie de l’essai thérapeutique en maladies rares
Séminaire 3 - Enjeux éthiques et sociétaux
Séminaire 4 - Analyse de cas pratiques et validation des acquis
Méthode pédagogique
- Cours présentiel
- Cours en distanciel
- Conférence
Modalité de validation
- La participation à l’ensemble des enseignements est obligatoire (aux séminaires et séances interactives)
- QCM de validation pour chaque modules de e-learning
- Exposé oral à la suite d’une session de travaux pratiques de validation des acquis.
Modalité de la formation
- FI : Formation Initiale
- FC : Formation Continue
Site web
Lien vers le DIU Maladies Rares Université Claude Bernard Lyon
Lien vers le DIU Maladies Rares Université de Lille
Frais
Voir le site de l'université
Formalite
- Pré-inscription : ici
- Validation de candidature par mail, à la suite d’une réunion du comité pédagogique
- Inscription : à la suite de la pré-inscription sur validation du comité pédagogique. Inscription en ligne sur le site des Universités partenaires (lettre d’accord du comité pédagogique faisant foi).
Contacts
- Pr Laurence FAIVRE - UFR des Sciences de Santé Dijon (laurence.faivre@chu-dijon.fr)
- Pr Marc BARDOU - UFR des Sciences de Santé Dijon (marc.bardou@u-bourgogne.fr)
- Pr Eric HACHULLA - Faculté de médecine de Lille (eric.hachulla@chru-lille.fr)
- Pr Alexandre BELOT - Université Lyon 1 (alexandre.belot@chu-lyon.fr)
- Pr Olivier BLIN - Université Aix-Marseille (Olivier.BLIN@ap-hm.fr)
Langues
- Français