DIU Maladies Rares
Comprendre les particularités de la conception et de la conduite d’un essai thérapeutique.

Résumé

L’objectif de ce DIU est de former les experts des centres de référence et de compétence, les pharmaciens et autres professionnels aux spécificités des essais thérapeutiques inhérentes aux maladies rares et ultra-rares, dans le but de pouvoir participer, concevoir et conduire un essai thérapeutique dans le domaine des maladies rares.

Savoir comment construire et mener un essai thérapeutique pour les maladies rares : 

• Connaitre l’environnement des maladies rares et des essais thérapeutiques
• Savoir analyser et critiquer un protocole
• Connaitre les méthodologies et outils utiles (types d’essai, outils statistiques, etc.) pour la construction d’un essai
• Comprendre les étapes qui mènent de la recherche fondamentale à la recherche clinique
• Connaitre les bases règlementaires liées aux essais thérapeutiques dans les MR (autorisation, enregistrement, surveillance) et les spécificités pédiatriques
• Etre sensibilisé au financement (budget) pour la conduite d’un essai clinique
• Connaitre les outils pour l’évaluation médico-économique (viabilité clinique et économique)
• Etre sensibilisé au repositionnement de médicament dans les MR
• Etre sensibilisé à la dimension éthique et sociétale liée à la recherche sur les MR, (essai pédiatriques, coût d’un médicament, etc.)

Équipe pédagogique

Coordonnateurs du diplôme :

•  Pr Laurence FAIVRE - UFR des Sciences de Santé Dijon 
• Pr Marc BARDOU - UFR des Sciences de Santé Dijon 
• Pr Eric HACHULLA - Faculté de médecine de Lille 
• Pr Alexandre BELOT - Université Lyon 1 
• Dr Sébastien VIEL - Université Lyon 1
• Pr Olivier BLIN - Université Aix-Marseille 

Comité scientifique :

Laurence Faivre, Marc Bardou, Eric Hachulla, Alexandre Belot, Salma Kotti, Olivier Blin, Anne-Catherine Perroy, Bertrand Fontaine, Pierre Levy, Jean-Hugues Trouvin, Patrick Larcier
Représentant des entreprises du médicament (LEEM) : Antoine Ferry, Nathalie Schimdely
Représentant des instances réglementaires : Alban Dhanani
Représentants des associations de patients : Hélène Berrue-Gaillard (Alliance Maladies Rares), Serge Braun, (AFM)
Autres représentants de filières de Santé Maladies rares (FSMR) : Geneviève Baujat, Massimiliano Rossi, Justine Bacchetta, Frédéric Gottrand, Olivier Sitbon, Marc Michel, Maxime Luu, Jean-Marie Jouannic

Universités

• Université de Bourgogne
• Université de Lille
• Université de Lyon
• Université d'Aix-Marseille

Villes

• Lyon (69)
• Dijon (21)
• Marseille (13)

Durée de la formation

Le DIU est organisé sur une année universitaire.

Cette formation de 105 h alterne des modules de e-learning et des modules présentiels (Lyon, Lille, Dijon) pour permettre le partage d’expérience et les travaux pratiques.

Période de la formation

Novembre à juin

Disciplines

Module 1 - Les bases fondamentales

Séminaire 1 - Concept de l’essai thérapeutique en maladies rares

Module 2 - Recherche translationnelle : du développement pré-clinique aux essais thérapeutiques

Module 3 - Bases réglementaires spécifiques aux essais thérapeutiques en maladies rares

Module 4 - Evaluation de la viabilité clinique et économique d’un projet médicament

Séminaire 2 - Cycle de vie de l’essai thérapeutique en maladies rares

Séminaire 3 - Enjeux éthiques et sociétaux

Séminaire 4 - Analyse de cas pratiques et validation des acquis

Site web

Lien vers le DIU Maladies Rares  Université Claude Bernard Lyon

Lien vers le DIU Maladies Rares  Université de Lille

Frais

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Formalite

Pré-inscription :
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Langues

• Français