Maladie de pompe
Mise à jour mercredi 19/10/2022
Etude : PROPELPromoteur : Amicus Therapeutics
Phase :
3
Type de thérapie (molécule testée) :
Pharmacothérapies (ATB200 and AT2221)
Statut de l’étude (date début et fin) :
En cours (Déc 2018- Janv 2021)
Centres participants :
Bordeaux, Bron, Garches, Lille, Marseille, Nice
Numéro NCT :
Etude : COMET-EFC14028Promoteur : Sanofi
Phase :
3
Type de thérapie (molécule testée) :
Pharmacothérapies (NeoGAA)
Statut de l’étude (date début et fin) :
En cours (Oct 2016- Sept 2024)
Centres participants :
Angers, Bordeaux, Brest, Bron, Clermont-Ferrand, Lille, Marseille, Nice, Paris
Numéro NCT :
Etude : NEO-EXT Promoteur : Genzyme, a Sanofi Company
Phase :
2/3
Type de thérapie (molécule testée) :
Pharmacothérapies (GZ402666 (avalglucosidase alfa))
Statut de l’étude (date début et fin) :
En cours (Fev 2014- Dec 2021)
Centres participants :
Nice, Paris
Numéro NCT :
Etude : ResolutePromoteur : Spark Therapeutics
Phase :
1/2
Type de thérapie (molécule testée) :
Génétique (SPK-3006)
Statut de l’étude (date début et fin) :
En préparation (Oct 2020- Oct 2023)
Centres participants :
Marseille, Nice, Garches