La HAS a octroyé le 16 novembre une autorisation d’accès précoce, après avis de l’ANSM concernant le bénéfice/risque présumé, pour SKYCLARYS® (omaveloxolone 50mg, gélules)dans le traitement de l’ataxie de Friedreich (AF) chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.

Les fabricants de ce médicament, le laboratoire REATA, récemment racheté par Biogen, et son actuel exploitant CEVIDRA, ont été ainsi les premiers à proposer un recueil de données pour l’accès précoce adossé à BaMaRa (suivant le nouveau modèle de PUT-RD via BaMaRa disponible sur le site de la HAS).

Ainsi, la collecte des données requises dans le cadre de cet accès précoce se fera via le set de données minimum traitements (SDM-T), un recueil de données spécifique aux médicaments développé au sein de BaMaRa en concertation avec la HAS, l’ANSM, la DGOS et les FSMR. L’avantage d’utiliser le SDM-T est d’éviter de faire des saisies redondantes.

Voici les liens utiles concernant l’accès précoce SKYCLARYS®:

• PUT-RD BaMaRa https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474025/fr/put-rd-bamara-skyclarys-omaveloxolone
• Accès précoce SKYCLARYS® : https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474022/fr/skyclarys-omaveloxolone-traitement-de-l-ataxie-de-friedreich-af
• Décision et Avis HAS https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474023/fr/skyclarys-decision-et-avisct-ap255
• Avis ANSM https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474048/fr/skyclarys-avis-ansm-ap-omaveloxolone
• Questionnaire pour la contribution des associations d’usagers https://www.has-sante.fr/jcms/p_3474026/fr/skyclarys-ap255-contribution-afaf
• Notice RCP sur le site ANSM https://ansm.sante.fr
• Toute la documentation sur le SDM-T est désormais disponible sur le site web de la BNDMR, sur la page dédiée : https://www.bndmr.fr/les-donnees-collectees/le-sdm-t-traitement/documentation/ 

Si vous prenez en charge un ou plusieurs patients atteints d’AF et répondant aux critères d’inclusion de cet accès précoce, vous êtes invité à consulter dès à présent la documentation - notamment les RCP – afin de prévoir les examens et visites nécessaires à leur participation à cet accès dérogatoire.

Un guide utilisateur du SDM-T ainsi qu’un guide des variables du SDM-T Skyclarys® vous sera mis à disposition sur le site de la BNDMR et une session de formation vous est proposé le 12/01/2024 de 13h à 13h30 ou le 19/01/2024 de 17h à 17h30.

Vous pourrez consulter et télécharger la convention de dédommagement via ce lien : https://sante.gouv.fr/soins-et-maladies/medicaments/professionnels-de-sante/autorisation-de-mise-sur-le-marche/article/autorisation-d-acces-precoce-autorisation-d-acces-compassionnel-et-cadre-de