Autorisation d'Accès compassionnel Givinostat - DMD - SDM-T BaMaRa

L'ANSM a octroyé une Autorisation d'Accès Compassionnel (AAC) pour le Givinostat pour les patients atteints de Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6 ans ou plus, ambulants, traités par corticothérapie stable. https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/givinostat 

Pour faire bénéficier l’un de vos patients d’une autorisation d’accès compassionnel, vous devez faire votre demande à l’ANSM via la plateforme e-Saturne.

Une fois la validation de la demande par l’ANSM, des données de surveillance d’efficacité et de tolérance doivent être recueillies dans le module SDM-T (Set de Données Minimal-Traitement) de la plateforme BaMaRa mis en place par la BNDMR (Base Nationale de Données des Maladies Rares) en collaboration avec le laboratoire titulaire du médicament, EFFIK (groupe ITALFARMACO). Ce recueil de données doit être effectué conformément au Protocole d'Utilisation Thérapeutique et de Suivi des Patients (PUT-SP) publié sur le site web de l’ANSM (voir lien au-dessus).

Ce recueil de données sera ouvert aux centres de la filière FILNEMUS.

La mise en ligne de ce recueil de données dans BaMaRa interviendra la semaine du 12 mai.

Nous vous transmettrons une invitation Teams pour une présentation par visioconférence de ce recueil de données dans BaMaRa qui aura lieu le vendredi 16/05 à 13h. Cette présentation sera également l’occasion de rappeler le circuit de commande du traitement auprès du laboratoire.

Le replay vidéo de cette formation ainsi qu’un guide des variables seront publiés sur le site web de la BNDMR.