Focus Commission Essais Thérapeutiques Filnemus : Ep. 2 - L'observatoire des traitements
Mise à jour mardi 20/02/2024
Afin de mener à bien les actions demandées dans l’axe 4 du PNMR3 : « Promouvoir l’accès aux traitements dans les maladies rares », la filière a décidé de confier ce rôle à la commission essais thérapeutiques (ET).
Parmi ces actions, il est demandé de constituer un observatoire des traitements (Note d’information N° DGS/PP2/DGOS/2021/106 du 20 mai 2021 relative à la mise en place d’un observatoire des traitements au sein de chaque filière de santé maladies rares). Cela concerne les prescriptions de médicaments mais également les dispositifs médicaux et les prescriptions non médicamenteuses.
La première mission assignée à l’observatoire est de recenser les pratiques de prescription hors AMM dans les maladies neuromusculaires rares.
L’objectif étant, à partir de cette liste, d’identifier des molécules d’intérêt et d’établir des actions pour sécuriser et permettre l’accès des patients à ces traitements. Cela comprend une veille régulière sur les risques de pénurie et rupture d’approvisionnement de certains médicaments, la promotion d’essais cliniques afin de recueillir les données en vue d’enrichir les connaissances sur ces molécules, la demande de cadre de prescription compassionnelle permettant le remboursement du médicament dans une indication hors-AMM…
L’observatoire des traitements de la filière comprend aujourd’hui une centaine de médicaments prescrits hors AMM. Afin de répondre aux missions de l’observatoire, la commission ET avait classé ces médicaments en 4 groupes pour 4 types d’actions à mener:
1. « Médicaments à risque »
- Les immunoglobulines
Face au risque important de pénurie d’immunoglobulines causée par une baisse de la production pendant la pandémie COVID-19, Filnemus s’est fortement investie dans le groupe de travail mis en place par l’ANSM en 2020. Cet investissement s’est poursuivi en 2021 et 2022.
Rupture de stock du salbutamol/Ventolin en comprimés
Les médecins de la Commission Essais Thérapeutiques ont rapporté une efficacité moindre chez certains patients de l’alternative proposée par le fabriquant. L’ANSM et le laboratoire fabriquant GSK en ont été alertés : deux stocks de salbutamol comprimés ont été remis à disposition. La prescription est encadrée par une autorisation d’accès compassionnel dans deux indications : syndrome myasthénique congénital et amyotrophie spinale (Lien).
2. Repositionnement d’un médicament : la metformine
Un PHRC pour l’utilisation de la metformine dans la maladie de Steinert (ou Dystrophie myotonique de type I, DM1) a obtenu un financement en 2022: « Evaluation de l’efficacité et de la sécurité de la metformine dans la dystrophie myotonique de type I (maladie de Steinert). Etude de phase III prospective, multicentrique, randomisée, contrôlée en double aveugle ».
Ce projet est porté par le Pr Pascal LAFORÊT.
3. Homogénéisation des pratiques
Registre sur la myasthénie
La filière participe à une étude pilote avec 3 autres filières de santé maladies rares (Fai²R, G2m et Fimarad) en vue de la mise en place de registres permettant le suivi en vie réelle de molécules d’intérêt prescrites hors AMM issues de l’observatoire des traitements de la filière.
Dans le cadre de cette action, Filnemus met en place, en collaboration avec l’association AFM-Téléthon, un registre des traitements dans la myasthénie auto-immune. Il permettra de générer des données en vie réelle en vue de demandes d’autorisation d’accès précoce (AAP) et de demandes de cadre de prescription compassionnelle (CPC). La mise en place de ce registre est en phase de finalisation
Revue systématique sur la duloxetine
Une revue systématique de la littérature sur l’utilisation de la duloxetine dans les douleurs neuropathiques a été faite. Elle est en préparation pour publication. Ce travail pourrait servir pour une demande d’autorisation d’accès compassionnel.
4. Les médicaments orphelins
Un recensement des médicaments orphelins avait été établi en août 2022 et communiqué à l’ensemble des centres de la filière. Un repérage de nouvelles molécules sera fait régulièrement.
La filière a également contractualisé avec les sociétés Le16com et Thériaque – la base nationale du médicament – pour la création d’une plateforme qui constituera l’observatoire des traitements Filnemus. L’implémentation des données recensées (liste de médicaments orphelins, liste de médicaments prescrits hors AMM) sur cette plateforme est en cours.