Elle permet de faire le point sur l’état de la recherche dans le domaine du neuromusculaire et les outils mis en place pour cette dernière.

Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde :

Dans cette Fiche Technique Savoir & Comprendre sont répertoriés des essais cliniques, études observationnelles et registres qui concernent les maladies neuromusculaires et qui sont soit en préparation, soit en cours. Les informations sont issues en grande majorité du site américain ClinicalTrials.gov.

Présentées par maladie ou groupe de maladies, les études sont classées en :

• biothérapies innovantes (thérapie génique, thérapie cellulaire),
• thérapies du gène,
• pharmacothérapies (hors pharmacogénétique),
• études observationnelles,
• autres types de thérapies (rééducation, dispositifs médicaux...).

Leur numéro d’identification permet grâce à un lien hypertexte de retrouver les informations détaillées sur le site ClinicalTrials.gov. La codification Orphanet (codes ORPHA) et la codification de la base OMIM® Online Mendelian Inheritance In Man® (codes OMIM) des maladies neuromusculaires sont indiquées (avec liens hypertextes), quand elles existent.

La liste des maladies citées figure à la fin du document.

• Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Décembre 2022 - 10ème édition

lien vers la Fiche Technique  Savoir & Comprendre AFM TELETHON : M. Bichat, L. Cukierman, S. Marion, E. Maxime, M.-O. Schanen Bergot

• Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Février 2022 - 9ème édition

lien vers la Fiche Technique Bichat M, Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Concepteur. 

• Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Novembre 2021 - 8ème édition

lien vers le fiche technique Bichat M,Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Rivière H, Concepteur.

• Essais neuromusculaires en cours et en préparation dans le monde : Février 2021 - 7ème édition

lien vers le Fiche Technique Bichat M,Auteur ; Cukierman L, Auteur ; Marion S, Auteur ; Schanen-Bergot MO, Auteur ; Rivière H, Auteur ; Rivière H, Concepteur.

Clinical Trials 

ClinicalTrials.gov est un registre et une base de données de résultats d'études de recherche financées par des fonds publics et privés menées dans le monde. Chaque dossier d'étude comprend un résumé du protocole d'étude, y compris l'objectif, le statut de recrutement et les critères d'éligibilité. 

Myobank : une banque de tissus pour la recherche

Myobank-AFM/Institut de Myologie : Créée en 1996 par l’AFM, Myobank-AFM est un service à but non lucratif qui s’occupe du recueil, de la préparation, du stockage et de la distribution d’échantillons de fluides et de tissus humains.est une banque de tissus. Agissant dans le respect des droits fondamentaux de la personne, à l’usage exclusif de la recherche scientifique. Myobank a pour vocation de favoriser le développement et la mise en oeuvre de traitements pour les personnes atteintes de maladies neuromusculaires, par ses actions de collecte et de distribution des tissus humains. 

Myobank  : lien vers l'Institut de Myologie.

Myobank : lien vers la fiche Savoir & Comprendre Myobank : une banque de tissus pour la recherche. Pblication AFM-TELETHON. Brignol TN ; Voit T ; Chapart-Leclert M ; Vasseur S (2009)

Les Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) représentent un ensemble de principes dont le but est d'assurer la sécurité des personnes participant à la recherche ainsi que l’intégrité et la pertinence des données.

Le GIRCI Ile de France a créé un outil permettant d’évaluer, à distance par l’intermédiaire d’une plateforme web, la connaissance et la maîtrise des Bonnes Pratiques Cliniques (BPC) en recherche clinique. GIRCI ile de France 

Le Global Health Network propose une formation des investigateurs de centres cliniques sur la version E6 des BPC de l'ICH (Langue : anglais, espagnol, russe, portugais, vietnamien) Global Health Network 

Le RGPD : Règlement Général de Protection des Données (RGPD)  La CNIL met à disposition sur son site, des informations  pour "comprendre le RGPD"

CyberSécurité : Formation proposée par l’Agence Nationale de la Sécurité des Systèmes d'Information (ANSSI) pour vous initier à la cybersécurité, approfondir vos connaissances, et ainsi agir efficacement sur la protection de vos outils numériques.

En savoir + :

ACCÉDER À L'ONGLET RECHERCHE DU SITE FILNEMUS :

• L'annuaire des laboratoires de recherche;
• Projet errance et impasse diagnostiques;
• Les groupes de Travail Recherche Filnemus

En savoir + :

ACCÉDER À L'ONGLET ESSAI THERAPEUTIQUE DU SITE FILNEMUS :

• Qu'est ce qu'un essai thérapeutique
• Annuaire des essais thérapeutiques
• Proposer une essai thérapeutique