Mise à jour lundi 27/11/2023
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E-mail : richard@genethon.fr
Téléphone : 01 69 47 34 40
Maladies concernées :
E-mail : abujbello@genethon.fr
Téléphone : 01 69 47 28 00
Maladies concernées :
Généthon - UMR 951
Nom du directeur
A Galy
Institut hébergeur
Université Evry, Université Paris-Saclay, INSERM
Type EPST
INSERM, Université
Lieu
1 bis rue de l’Internationale,
Évry 91000
Equipes
Dystrophies Musculaires progressives
Responsable : I RichardE-mail : richard@genethon.fr
Téléphone : 01 69 47 34 40
Maladies concernées :
- Dystrophies Musculaires (ORPHA:98473)
- Dystrophies progressives
- Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) (ORPHA:98896)
- Dystrophies musculaires des ceintures (LGMD) (ORPHA:263)
Recherches
Types de recherche : clinique
Modèles : In vivo, In vitro
Thèmes :
- Physiopathologie
Mots-clés :
- Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
- Dystrophies musculaires des ceintures (LGMD)
- Dysferline
- Anoctamin5
Gene-based therapies for congenital myopathies / Thérapies pour les myopathies congénitales (CMYO)
Responsable : A Buj BelloE-mail : abujbello@genethon.fr
Téléphone : 01 69 47 28 00
Maladies concernées :
- Myopathie myotubulaire
- Myopathies à némaline (ORPHA:607)
- Syndromes myasthéniques congénitaux
Recherches
Types de recherche : fondamentale, translationnelle
Modèles : In vivo, In vitro
Thèmes :
- Physiopathologie
- Thérapie génique
Expertises :
- Modèles murins
- Vecteurs AAV
Mots-clés :
- Myopathie myotubulaire
- Myopathies à némaline
- Syndromes myasthéniques congénitaux
- Vecteurs AAV
- CRISPR-Cas9